先天性 TTP の重症度分類

注意

• この画面は先天性 TTP の重症度分類だけを扱う。先天性 TTP は、ADAMTS13 活性が 10% 未満に著減していて、抗 ADAMTS13 自己抗体が陰性のときに診断される（USS）。後天性 TTP の重症度分類は別の分類（8項目の点数）
• 資料は、複数の区分に当たるとき（例: 維持透析を受けていて、FFP の輸注も必要）の選び方を書いていない
• 指定難病 64 は、後天性 TTP・先天性 TTP ともに、中等症以上を医療費助成の対象とする。症状の程度が一定以上に該当しなくても、高額な医療を継続することが必要な人は医療費助成の対象とする（留意事項 3）
• 治療開始後の重症度は、適切な医学的管理の下で治療が行われている状態で、直近6か月間で最も悪い状態を医師が判断する（留意事項 2）
• 中等症は、新鮮凍結血漿（FFP）の輸注が必要かどうかで分かれる。資料は輸注の量や間隔を書いておらず、この画面も決めていない
• 中等症は FFP の輸注の要否で書かれている。ガイド 2026（p.15）は、遺伝子組換え ADAMTS13 製剤が本邦で 2025 年（3月に承認、12月に12歳未満へ適応拡大）に使えるようになったと書くが、この製剤で定期的に補充している患者が重症・中等症・軽症のどれに当たるかを、厚生労働省の資料（64）もガイドも書いていない（FFP の輸注が必要とも、無治療とも字句どおりには言えない）。ガイド（p.16）は、治療の必要のない軽症以外を医療補助の対象と書く。この画面は区分を決めず、利用者が選ぶ